重磅！历史第一，阿尔茨海默病新药- -仑卡奈单抗获得FDA完全批准！

2023-07-07 10:18:35

“你是谁呀？我不认识你，我要找妈妈！”你能想象一位耄耋老人反反复复地、可怜地对自己的孩子这样说吗？

“我想回家，我害怕，你们是谁呀？”老人再一次找不到回家的路，忘了自己是谁，忘了自己孩子的名字和联系方式，一个人迷失在近在咫尺的家门口和用尽全身心一辈子疼爱的孩子面前。如果他们走失了，我们能找到还好，如果找不到呢？

“我还没有吃饭，我饿了，我要吃饭！你们想饿死我吗？我打死你们，我打死你们这些狗东西！”今晚已经是TA第N次起床要吃饭了，TA记不起来是早饭、午饭还是晚饭，只是每隔十几分钟就会要求吃饭。尤其是在深夜，TA不停的重复着，起床、下地、开灯、敲击每一个房门，把所有人唤醒，吵闹，发脾气，有的时候甚至是哭闹和各种肢体反抗，说有人要弄死TA。

“我已经放弃了工作，因为需要24小时看护，根本没办法顾上我自己的家。不过，能多陪陪TA，能照料TA走完最后的人生吧！”老人已经完全丧失记忆、卧床，目光呆滞的望着天花板，张着嘴，时不时地发出没有逻辑的完全听不懂的语言，“已经第八个年头了，也许我真的坚持不下去了。”而作为承担着照料工作的家人，看起来已经精疲力竭了。

对不起，今天的话题有些沉重，是的，他们生病了。很明显，他们非常有可能是中、重症的阿尔茨海默病患者，阿尔茨海默病又叫老年痴呆，一种“脑退行性变化”不可逆“疾病。

得了这种病，刚开始只是觉得健忘，主观认知下降。慢慢出现忘掉刚刚获得的信息，忘掉重要日期或事件，出现刚刚还在使用的计算机登录密码后一秒怎么都想不起来，记不住日期季节以及时间流逝, 无法识别判断距离、确定颜色或对比度，变得不爱社交、对原来的兴趣爱好无感，变得多疑、抑郁、担心和焦虑……这时，一定要及时前往各大医院神经内科记忆门诊就诊。专业的医生会帮助您完成一系列的神经心理学量表测试、抽血检查、腰穿脑脊液检查、头颅核磁，如有必要还需做PET-CT以检测脑内淀粉样蛋白等相关标记物的沉积。通过上述的综合测试评估病情，给予诊疗意见。也许你会说，至于吗？没那么严重吧？专家建议：60岁及60岁以上的老年人一旦出现记忆力问题，及早就医是上策。

从科学家发现该疾病，以欧美为中心，全世界的医学、药学研究人员和跨国药企都投入了巨大的精力、巨额资金和数目庞大的科研攻关项目，仍然没能攻克和治愈该疾病，所以它又被称为“医学界的百年孤独”。

对于阿尔茨海默病患者而言，他们将面临的是一个逐渐变为混沌的世界，一切从清晰逐渐模糊不清、难以辨认，所以到最后能让他们抓住了一点仅存的清晰记忆时，哪怕是慢一点，再慢一点，别让记忆丢失的那么快，别让疾病的折磨来的那么早，是多么幸福啊！

对于阿尔茨海默病病患的家人和照料者，面对至亲至爱的家人开始从失智到失能，尤其是面对晚期阿尔茨海默病人，他们已经不会说话，只能发出咿咿呀呀的喃喃之语，犹如一个刚出生不久的婴儿，或者看起来更像是大脑空白的植物人。甚至处于无意识，无行动能力状态，所有的生活自理都要专人24小时护理，家属和照料者在心理和生理以及家庭经济负担方面都将承受巨大压力，患者本身也将失去生活质量和生命最起码的尊严。

而对于医者和药品研发单位，夜以继日在探索有效的治疗方法，为目前无法治愈或治疗难度较大的疾病提供新的治疗手段，从而帮助患者获得更好的健康和生活质量。医者仁心，天下无病。

我们千万不要等到中、晚期的时候，才意识到这是一种疾病，我们需要尽早去有神经内科记忆门诊的医院看医生、做诊断，更需要遵医嘱，进行干预治疗。越早治疗，才能延缓病程，才能更久的维持自身独立生活的能力、减少痛苦、减轻家庭的负担，才能多记住一些生活的美好和我们深深爱着的人。但现实是，主动就诊和接受规范治疗的很少，就诊率可能不到20%。我们往往错过了早发现、早诊断、早干预的最佳时机。

也许，你还觉得阿尔茨海默病离我们很远，怎么就会轮到我的家庭吗？每过3秒钟，全世界就会有一个人走入痴呆的世界，而其中一半到3/4为阿尔茨海默病。根据国家统计局发布的数据，截至2019年末，65岁及以上人口数量已达到1.76亿，占总人口比重达到12.6%。按照联合国的标准（7%），我国早已步入老龄化社会。

根据《中国阿尔茨海默病报告2021》显示，相较于全球平均水平，我国呈现高患病率和高死亡率的“两高”特点。2019年我国现存超过1 300万阿尔茨海默病及其他痴呆患者，数量居全球之首，预计到2050年，将突破4000万。因阿尔茨海默病导致死亡的顺位从1990年时的第10位上升至2019年的第5位。同时据统计，患者家庭费用负担沉重，每位患者年度社会经济成本近13万元，全国总成本逾1万亿元。不仅在中国，也在几乎所有发达国家中，间接成本都超过了总成本的50％。另外该项研究预测，到2030年阿尔茨海默病的社会年度总成本将超过3万亿元，到2050年将达到11.77万亿元。

相比庞大的患病人群，虽然近年来多部关于阿尔茨海默病题材的电影、电视剧引起社会反响，非常多的关于阿尔茨海默病的公益活动吸引了一部分公众关注，甚至成为了社会热点，但是我们仍然需要客观的面对现实，公众认知程度仍然不高，患者就诊率仍然很低，并且缺少创新且有效的治疗手段，家庭及社会照护成本偏高、负担沉重。

2020年9月11日，国家卫生健康委办公厅印发《探索老年痴呆防治特色服务工作方案》，指出要开展患者评估筛查和预防干预服务，并提出试点地区到2022年的工作目标，即包括公众对老年痴呆防治知识知晓率达80%，社区（村）老年人认知功能筛查率达80%。老年痴呆包含阿尔茨海默病在内。按照方案要求，基层医疗卫生机构、养老机构、医养结合机构需要定期对老年人开展认知功能评估。各机构要结合老年人健康体检等工作，使用AD8和简明社区痴呆筛查量表等方式，开展老年人认知功能评估。对发现疑似痴呆的老年人，建议其到上级医疗机构就诊。

所以，早发现、早诊断、早干预！如果在早期甚至是无症状期对患者进行干预，可能会有效延缓临床症状的出现，因此迫切需要对早期甚至无症状阶段做出诊断。我们并不想制造任何的焦虑，我们希望每一位珍视生命热爱生活的人们都能更有效、更全面地了解、识别阿尔茨海默病，能应对、克服和战胜阿尔茨海默病潜在的对自己和家人的侵扰！

众所周知，在阿尔茨海默病治疗领域，由于其发病机制复杂，目前仅有几种药物（如多奈哌齐、利斯的明、加兰他敏、美金刚）获得美国食品药品监督管理局（FDA）和世界主要国家的批准并广泛使用，可一定程度上改善患者认知症状，但并不能延缓病程的进展。阿尔茨海默病在临床诊疗和新药研发方面一直临巨大挑战。在过去的二三十年间，相关机构不断的发现和尝试新靶点和新作用机制，然而阿尔茨海默病就像医药研发届的“天坑”。

令医药研发机构和广大患者及其家属们欢欣鼓舞的是，2023年6月9日，美国食品药品监督管理局的一个独立顾问小组一致通过了卫材株式会社和渤健公司生产的治疗阿尔茨海默病的药物仑卡奈单抗，顾问们以6：0的投票结果认为，卫材的数据证明了患者的临床获益。2023年7月6日，美国食品药品监督管理局给予该药全面批准并将纳入美国医保报销范围。仑卡奈单抗成为第一款在美完全获批上市的阿尔茨海默病新药（2021年6月，渤健阿尔茨海默病药物Aduhelm (aducanumab)有条件获批上市）。

有研究者基于仑卡奈单抗Clarity AD研究和ADNI (The Alzheimer’s Disease Neuroimaging Initiative, 阿尔茨海默病神经影像学计划) 数据库建立的预测模型，结果显示，在标准治疗的基础上，早期使用仑卡奈单抗可以延缓患者进入下一疾病严重阶段的时间为2-3年。让患者的生命后半程活得更有质量和意义。

正如首都医科大学宣武医院主任医师魏翠柏教授在接受澎湃科技采访时表示：“仑卡奈单抗对全世界阿尔茨海默病患者的意义都很大，因为它真正实现了我们一直关心的从疾病病理机制上根本性的干预。1998年后，第二代胆碱酯酶抑制剂安理申上市以来，还没有特别突破的药物，我觉得像Aducanumab和仑卡奈单抗从一定意义上来讲打破了这种僵局，真正从病因的机制本身去开发了药品，抑制这种疾病的根本性致病作用的一些关键的靶点，来做干预。所以，仑卡奈单抗上市是阿尔茨海默病治疗中一个里程碑性的突破，当然我们期望它更有效、更安全。”

来自复旦大学附属华山医院郁金泰教授在接受丁香园采访时也曾提到，“尽管仑卡奈单抗有其独特的治疗价值，但阿尔茨海默病的治疗并非只依赖于药物，还需要全面的干预和照护等多方面的管理，出现问题及早就医。“

北京大学第六医院王华丽教授指出，随着人口老龄化的加剧，以阿尔茨海默病为主的老年痴呆疾病患病人数持续增加，目前已成为一个重要的公共卫生问题。仑卡奈单抗有望延缓病情进展、改善患者的生活品质，这与国家卫健委提出的老年痴呆防治促进行动的宗旨相契合，它的研发成功也为我国老年痴呆防治提供了新的治疗选择和希望。

我们期待仑卡奈单抗能尽早在国内上市，能为我国早期阿尔茨海默病患者提供新的选择。同时，希望有更多更好的药物和治疗手段研发出来，并且能够快一点让我们这些病患和家属使用上，解决阿尔茨海默病和其他痴呆患者未被满足的临床用药需求。

人生是没有备份的，生命只有一份，所有的经历都会是刻骨铭心与唯一的，都会存在记忆里。如果我们的记忆被偷走了，我想丢失的不仅仅是遗憾。“短期记忆”的下滑很可能是阿尔茨海默病病原性的，应尽早检查。如能在阿尔茨海默病早期使用具有延缓疾病进程的新药，就能给疾病踩下急刹车，帮助患者获得更长的“记忆寿命”和生活质量。如果你发现自己出现记忆、思考、行为和日常活动能力衰退，或者您有这方面的家族遗传病史，请务必注意，早发现、早诊断、早干预，该用药用药，该治疗治疗，为自己负责，为家庭减负！

我国阿尔茨海默病的防治工作虽然取得了一定进展，但在人口老龄化的越发严重的趋势下，阿尔茨海默病应对策略仍需要进一步完善，需要全社会的重视和参与，同时充分利用人工智能和互联网+等新技术，进行流行病学跟踪、新治疗手段和新药品研发以及科学的疾病和患者管理，迎接和遏制阿尔茨海默病的上升态势。