延缓疾病进展超两年半?阿尔茨海默病新药预计明年在国内上市!专家:给患者提供更多选择

韩利明
2023-03-23 12:07:58
来源: 时代周报
阿尔茨海默病目前尚无药可医,药物只能减缓病情发展。

“给我出去!给我出去!”

我的太太琼尖叫着,发了疯似的捶打她床上的那个“陌生人”。她既不安又害怕,“给我离开给这儿。给我出去!”

上述两段话,作为整本书的开头,被凯博文写在《照护》的前言,他是现代医学人类学的奠基人之一。

《照护》是凯博文“用一生的经历所写成的”。琼是凯博文的妻子,曾是哈佛大学中国语言文学教授。在他的笔下,琼是事业上的伙伴、善解人意的妻子和甘于奉献的母亲。直到她罹患阿尔茨海默病(简称“AD”)。

在琼不到六十岁的时候,得了早发型阿尔茨海默病,因为病情恶化逐渐出现失明、认知障碍、妄想、替身综合征等症状。阿尔茨海默病剥夺了她追求智识的能力,也击碎了她的生活。疾病对于家庭而言,影响之大,是一场注定以“失败”告终的战斗。

阿尔茨海默病目前尚无药可医,药物只能减缓病情发展。公开资料显示,全球范围内仅有六款阿尔茨海默病药物上市。2023年1月6日,仑卡奈单抗(Lecanemab)获美国FDA 加速批准,目前仑卡奈单抗在我国申报上市已获受理。

上海市精神卫生中心老年精神科主任李霞告诉时代周报记者,“目前已上市的药物能改善阿尔茨海默病患者的症状,仑卡奈单抗如果能够进入中国,可以给阿尔茨海默病患者提供更多的选择。但即使不依靠药物,通过早期筛查,越早干预对病人和家庭都更好。”

据世界卫生组织报告,全球约有5000万人患有痴呆症,其中阿尔茨海默病是最常见的类型,可能占痴呆症病例的60%至70%。如果有天亲近之人认不出你,生活无法自理,你该怎么办?

“照护”,从来不是单线叙事

晨曦的母亲罹患阿尔茨海默病已近十年,前期症状不太明显,直到核磁检查到大脑退化萎缩较严重了,六年前才确诊患有阿尔茨海默病。

母亲确诊后,如许多家属一样,晨曦在短时间内大量恶补了有关阿尔茨海默病的知识,即使当时能够搜集到的资料有限。在综合所能获得的信息后,她罗列了十大不同层面的准备工作,包括为房屋做适老化改造、母亲的财务处理、老人的心理建设等。

为更好地照顾母亲,她们搬到一处有温泉的养老居所。在配置防滑扶手、安装紧急呼叫铃、调整沙发高度等常规适老性改造外,晨曦做了更多针对阿尔茨海默病的改造,她认为这对后期的照护非常重要。

“随着病情恶化,她会辨认不出卫生间在哪里,或者不会使用家电了,所以需要做一些特别的设计。”晨曦向时代周报记者举例,“比如卫生间要设计得非常醒目,家里有各种白板、黑板和冰箱贴提示,如上面写着今天吃没吃药/饭,如果吃了,我们就在后面打个勾。”

药物治疗方面,晨曦回忆,医生曾提出较为激进的方案,希望通过前期的大剂量用药,延缓衰老退化的进程。在经过一段时间的谨慎讨论后,她们采纳了医生的部分建议,逐渐增加药物剂量。

“因为是异地医保,母亲服用的药物当时还没有在异地报销目录中,刚开始需要找渠道才能购买到,基本都是自费。后来被纳入医保了,但我们服用一段时间后,发现有比较大的副作用,又逐渐减少剂量至停用。”晨曦表示。

在接受药物治疗的同时,她们也接受非药物干预,并感觉有所成效。晨曦观察,很多患者在确诊后不太与人沟通,逐步陷入封闭状态,会增加精神层面的问题。为避免这种情况,她带着母亲参加各种不同形式的照护训练,延缓脑部功能衰退的同时,让母亲感受社交氛围,保持精神状态的愉悦。

陪母亲参加训练无疑是辛苦的,“重要的是从中培养的信任关系。疾病发展到后期,母亲逐渐听不懂一些语言语义,但她足够信任我。比如疫情期间做核酸,我无法向她解释明白这是什么,但只要我跟她说医生要看你的牙,快张嘴,她会很配合,生活中许多情景都能用类似的办法解决。”

照护阿尔茨海默病患者,从来不是单线叙事。“她们面对一个慢慢变得无法理解的世界,人们对待她们的态度各异,友好化的社会氛围尚待建设,患者的痛苦常常因为无法表达而被忽略。”晨曦认为,“在生活照护之外,我们还需要关心患者的心理健康。”

获批药物屈指可数

阿尔茨海默病是一种起病隐袭、呈进行性发展的神经退行性疾病,临床特征主要为认知障碍、精神行为异常和社会生活功能减退。一般在65岁以前发病为早发型,65岁以后发病为晚发型。

其发病机制至今仍未被完全破译,主流科学界认为,脑内过量产生的β淀粉样蛋白是发病的主要原因。据中国阿尔茨海默病报告(2022)数据,我国60岁及以上的痴呆症患者有1507万例,其中阿尔茨海默病患者983万例。

目前,全球范围内获批上市的阿尔茨海默药物屈指可数,包括他克林、多奈哌齐、美金刚等,主要是改善认知和记忆障碍,并不能逆转疾病发展。

李霞介绍,现有阿尔茨海默病药物可以分作三大类。一类是胆碱酯酶抑制剂,增加大脑里一些胆碱的浓度和活性,例如多奈哌齐;一类是美金刚类,即NMDA受体拮抗剂,处理大脑里面多出来的兴奋性氨基酸;另外我国上市的甘露特纳,通过影响脑肠轴和神经免疫,改善患者症状。

2023年1月,FDA加速批准卫材/渤健的阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗。卫材在同一天提交补充生物制品许可申请(sBLA),以支持转为传统批准,PDUFA(目标批准日期)定为2023年7月6日。

“仑卡奈单抗是目前唯一一种可以通过结合有毒Aβ原纤维从而清除斑块的抗体。”卫材方面向时代周报记者解释,“以前用于治疗AD的药物都是对症疗法,而仑卡奈单抗是一种可以减缓病程的疾病修饰疗法,使病人可以保留更长时间的个人生活能力。”

“模型模拟表明,仑卡奈单抗可以延缓疾病进展2.5-3.1年,并有可能帮助人们在更长的时间内保持在AD的早期阶段。此外,它被证明可以维持生活质量并减少护理人员的负担(评分恶化减少23-56%)。”卫材方面表示。

国家药监局药品审评中心显示,2022年12月22日,仑卡奈单抗在我国申报上市已获受理,适用于治疗早期阿尔茨海默病,规格分别为200mg/瓶和500mg/瓶。时代周报记者发现,2023年2月17日,该申请已被纳入优先审评品种名单。

“我们很难给一个具体的时间表,但我们预计仑卡奈单抗在中国可能在2024年上半年获得批准。”卫材方面估计,中国早期阿尔茨海默病患者的数量占全球患者的30%以上,并将进一步增加。“因此,仑卡奈单抗获得批准,造福中国患者是我们最重要的任务之一。目前,对中国的定价仍在仔细评估当中。”

据悉,该药物目前在美国市场的定价为2.65万美元/年。

早筛早干预,照护体系需深化

目前阿尔茨海默病的治疗仍是一项世界难题。李霞认为,关键在于早期筛查,通过早期干预,延缓发病时间。这也意味着患者在有生之年,发展成为重症、完全失去自主性的概率会变低。

李霞所在的科室已成立40多年,“以前都是疾病发展到很严重的程度了,家属才会将患者送到医院。现在越来越多的人在发病早期就来到医院,也反映了对疾病的诊断和认识的进步。”

近期国际知名医学刊物《阿尔茨海默症杂志》(Journal of Alzheimer`s Disease),报告了一例19岁男生被诊断为阿尔茨海默病的病例,随后引发热议。李霞表示这个病确实会发生在年轻人身上,不过非常罕见。

“阿尔茨海默病并非是超低龄化方向发展,而是因为诊断技术进步了,大家对它的认识和关注度都提高了,可以更早地诊断出来。”李霞解释,“以前年轻人记忆不好了,也不会来记忆门诊检查的。”

李霞总结多年从业经验,“经济发达地区、受教育程度较高的人群会更在意大脑健康,也更关注早期的诊断治疗。实际上,越早干预可以大大延缓病程,减缓病人丧失记忆和生活能力的速度。”

晨曦观察其所在的患者家属群,对待阿尔茨海默病的态度可以分为两类,一类是积极用药型,一类则认为照护更重要。

目前,与庞大的患者数量相比,可供选择的药物屈指可数。她认为,“如果有有效治疗药物面市,需求应该是十分巨大的。而非药物干预可以并行,并应该始终予以重视。”

晨曦强调早期照护的重要性,“早期的照护训练能够建立信任关系,当疾病发展到后期,患者在生活上也会比较配合。很多家属在照护后期经常被‘折磨’得精神崩溃,这种情况可以通过早期建立信任而尽量避免。”

现阶段,晨曦还参与了多项阿尔茨海默病的社会化推广工作,期待相关知识能更广泛普及,阿尔兹海默病能够得到更多的社会关注和重视,从而推动建立起一个更加友好化的社会大环境。

以她的感受和观察来看,目前阿尔茨海默病的照护虽在一定程度上得到了重视,但距离成体系、细分化还有相当距离,“比如我母亲在疾病后期,大脑功能退化比较明显,前期参加的小组型照护训练就不再适合了,所以应该根据疾病的进展,细分照护的认知训练。”

晨曦进一步解释,“照护患者生活、身体之外,心理照护也十分很重要,她们的情感和心理需求需要被重视。这是照护需要进一步深化的方面,也是人本化和全面性照护的体现。”

(文中晨曦为化名)

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