支付方式求解,CAR-T疗法冲刺第一线

苏轶
2024-03-01 11:39:27
来源: 时代财经
复星凯特及它的CAR-T疗法又冲在了行业转折的第一线,用“按疗效价值”支付方式解构高价值药物在中国市场的准入和支付方式改革。

国内首个获批的CAR-T产品阿基仑赛注射液(商品名:奕凯达)开启了“按疗效价值”的支付模式,给“天价”抗癌药物支付难问题带来了新的解法。

2021年6月22日,复星医药(600196.SH;02196.HK)合营公司复星凯特研发的CD19 CAR-T产品——阿基仑赛注射液正式在中国获批上市,阿基仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂,由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)制备,用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤。

彼时,阿基仑赛注射液的上市开启了国内细胞与基因治疗行业(CGT)的新征程,也给部分癌症治疗带来了新解药,阿基仑赛注射液或予以他们治愈的希望。2023年6月26日,复星凯特的CAR-T药品阿基仑赛注射液适应症扩围,可为一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤,这也标志其二线适应症正式上市。

时至今日,全球市场已有10款CAR-T产品获批上市,而CAR-T疗法在中国也已经走过了四年,且已经有4款产品上市。当一个又一个CAR-T疗法进入商业化阶段,中国的细胞与基因治疗行业也悄然从早期发展阶段迈入发展的快车道,据弗若斯特沙利文预测,2021年中国CAR-T市场规模为2亿元,预计2030年上述市场规模将增至289亿元。

然而,商业化以后价格高昂、支付难一直是横亘在CAR-T疗法面前的高山。对此,细胞与基因治疗行业从业者一方面从研发和工艺角度突破难题,寻求降低成本的出路,另一方面,也持续从支付方式层面推进改革,以解决患者的支付问题。

复星凯特及它的CAR-T疗法又冲在了行业转折的第一线,用“按疗效价值”支付方式解构高价值药物在中国市场的准入和支付方式改革。

中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授表示,中国首款淋巴瘤CAR-T药物奕凯达的按疗效价值付费计划是综合临床价值、经济价值、社会价值和患者价值等多维度考量,且经过药物经济学论证得出的以病人为中心,以价值为基础的创新支付模式。最终,将推动医疗行业向价值导向的转变,带领中国淋巴瘤治疗进入新时代。

攻克高价药支付难题

CAR-T的全称为Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种用经特殊转化的T-细胞来更具体地以癌细胞为靶向的新免疫疗法。目前,它仍是一项基于细胞的个性化技术,为制造CAR-T细胞,需要将在实验室收集的T细胞进行基因处理,使得T细胞能够识别癌细胞表面的抗原(或标记),并激活T细胞杀死这些癌细胞的能力,最终将CAR-T细胞重新注入患者体内,以识别和消灭癌症。

北京协和医院血液科张薇教授表示,恶性肿瘤的治疗一直是困扰医疗领域的巨大难题,尤其对于晚期或复发性肿瘤,能达到治愈的寥寥无几。以弥漫大B细胞淋巴瘤为例,几乎所有患者都会面临不断复发、最终走向死亡的局面。CAR-T疗法的出现,不仅为这类患者提供了治愈新希望,而且如果达到完全缓解(CR)将有助于患者实现长期生存,从而达到治愈的目标。

作为中国首个个体化治疗的细胞治疗药物,阿基仑赛注射是基于每个患者量身定制的。区别于传统药物,这类产品需要采集每一位患者体内的T细胞,因此每个患者都需要一条单独的生产线,而制备完成后的产品也仅限于患者自身使用;其次,定制性还体现在CAR-T生产制备上,采集的患者T细胞运达产品制备基地后,将经过600多道工艺、20多位专业的制备工程师完成生产,并需通过严格的质控及质检步骤,以确保符合回输标准,让患者获益最大化;制备成功的CAR-T药物将通过完善的物流配送体系及专业的患者服务团队,及时回输到患者体内。

基于研发的难度、工艺的个性化定制和复杂性,要想用最合理的支付方式使得企业与患者双方达成平衡,达成既能惠及患者,又能使企业商业化获利的结果并非易事。

在医保暂无法覆盖的情况下,CAR-T疗法亟待拓展医保支付以外的创新支付模式,药企和社会各界人士也正在积极探索更多元的支付方式,包括商业保险、专项救助、患者组织援助等,以增加患者获得药物的可及性。

复星凯特表示,公司已经推动奕凯达纳入100多款城市惠民保项目,以及超过75款商业健康保险项目。截至2023年年底,奕凯达已经成功治疗了超过600位复发或者难治性大的B细胞淋巴瘤患者。

而此次“按疗效价值付费计划”(Pay for Performance,PfP)则是经过多方考量后的最优选择之一。张薇教授则进一步表示,按疗效价值付费的方式,不仅体现了对大B细胞淋巴瘤患者的关爱,为更多、更广泛的患者带来治愈的曙光,而且也可能为CAR-T疗法将来进入不同品类的医保提供了另外一种全新的思路。

解构“按疗效价值付费计划”

作为一款引进药物,复星凯特的CAR-T产品奕凯达在全球市场命名为Yescarta(美国产品通用名:Axicabtagene ciloleucel,简称Axi-Cel),由美国吉利德科学旗下Kite公司研发,已经在德国、英格兰、法国、意大利、西班牙等多国获批上市,且已经在各国推进先进的支付模式。

在德国,Yescarta以客观的疗效将支付与治疗效果直接关联,确保资金的有效使用。这一疗效指标的评估节点为生存12个月,如果无效则退款。在其他欧洲国家则不同,英法以证据发展支付为基础,意大利、西班牙则基于疗效进行分期付款。以法国为例,其评估节以回输28天、100天、6个月和随后每6个月为时间节点,而疗效指标则更为具体,以生存和治疗后对SCT(螺旋CT)和免疫疗法的需求为基础。

在中国,复星凯特基于Yescarta在全球市场的已有经验,推出了符合本地的按疗效价值付费计划。这一次按疗效价值付费计划是复星凯特与国药控股旗下的患者服务平台宸汐健康(下称“国药宸汐”)共同合作推出的项目。

一方面,支持方国药宸汐为患者提供申请,疗效评估审核、理赔等服务,如果患者申请入组该项目所有细节以及权益条款由宸汐健康做充分告知并签订服务协议;另一方面,从疗效和患者可及性两个角度考虑,这一产品定价为120万,首期支付价格则为60万元,若符合项目条件的患者免费入组成为项目会员后,即可通过完成单采激活权益开启疗效保障权益。以回输药品后80-100天内的PET-CT检查报告结果作为是否达到完全缓解的界定标准。如果未能达到完全缓解(CR),患者可获得最高60万元的返还。

复星凯特项目负责人齐渊元表示,之所以选择3个月CR数据作为评判标准,一方面是对患者而言,CR数据能够更好的预测未来疗效,帮助医生和患者做下一步治疗决策、缩短经济承压的时间。另一方面,企业也经过了企业成本、患者的经济支付能力以及药物经济学三方面的考虑,最终得出当前的支付方案,最大的考虑权重还是中国患者实际支付的情况。

当然,这一支付方式的推出是基于庞大而有效的数据支撑。具体来看,作为全球首个上市的治疗大B细胞淋巴LBCL的细胞疗法药物,Yescarta目前已有13000名患者,积累了大量真实世界患者的疗效数据。

ZUMA-1是迄今为止随访时间最长的针对大B细胞淋巴瘤的CAR-T研究,其数据显示,接受Yescarta治疗后3个月达到CR的患者中,64.1%的患者可以获得5年持续CR,这也意味着这些患者有机会达到临床治愈。

按疗效价值付费计划是根据药物的疗效决定支付费用。这一定程度上减少了资源的浪费,亦有助于提高医疗资源配置和利用效率。复星凯特表示,奕凯达作为一次性治疗的创新细胞疗法药物,帮助患者达到潜在治愈,回归正常生活。一旦治愈,患者将结束后续治疗,节省长期反复化疗的医疗成本,节约不良反应管理费用和相关住院费用。

复旦大学公共卫生学院王沛副教授表示,奕凯达淋巴瘤的按疗效付费计划是对当前中国创新药支付方式的一次重要尝试和探索,也为后续更多类似创新药物惠及患者提供了借鉴。当然,奕凯达真实世界数据也为这个项目提供了疗效的保障,这样各方更容易达成共识,更有利于促进解决创新药的支付问题和打通市场准入难点。

截至今年一月底,按疗效价值付费计划项目上线以来已有数十名患者进行咨询,目前项目开展的医疗点为接受复星凯特阿基仑赛注射液使用培训和认证的医疗机构。

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