中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖：如何打破中国医药创新发展的瓶颈

杜苏敏

2021-10-22 11:38:28

来源: 时代周报

“要建立一套符合创新成本构成和价值的市场支付体系”

2015年，国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，中国药品监管改革元年自此开启。此后，中国医药创新环境在政策引领下不断优化，社会资本投入积极性提高，但新药研发的整体水平与全球领先水平仍存在差距。

近日，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖出席2021新原力论坛，并发表演讲。他指出，中国医药创新发展仍面临诸多挑战，包括专利授权数少、知识产权转化不足、科研机构专利实施率低、临床试验机构发展缓慢、同质化重复性研究过多等。

“要重视创新道路上的差距，理性投资，强化以临床价值为导向的药物创新，在创新药和医保报销制度之间建立平台与桥梁。”宋瑞霖表示，“合理平衡政策引领、资金支持、技术发展和市场完善，中国医药创新将有望成为世界创新重要组成部分。”

基础研究是制约国内医药发展的瓶颈

2015年，国务院首次将生物医药产业提升到战略性新兴产业的高度，开启了中国药品审评审批制度的改革。2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》具有里程碑意义，推动了中国的药品审评和国际接轨。

随着新药审批速度加快，国内创新药发展势头明显提升，创新成果不断显现，国产创新药也开始从中国走向世界。不过，国内目前的新药研发与全球领先水平仍然存在差距，而制约中国医药创新发展的主要瓶颈在于基础研究和技术转化。

宋瑞霖认为，国内在热点前沿上的研究仍以跟进为主。他以“小分子PROTACs对蛋白质的靶向降解”为例指出，在开创研究的核心论文方面，中国3篇，占全球比重7%；美国37篇，占全球比重的82%；跟进研究的施引论文中，中国215篇，占全球比重14%；美国838篇，占全球比重55%。

“更重要的是知识产权转化不足，科研专利机构实施率低。”宋瑞霖指出，尽管中国专利产出数量较大，但转化实践未成气候，真正实现产品化和商业化的科技成果比例较低。

《2020年中国专利调查报告》显示，在735所受访高校和381所受访科研单位中，有效发明专利的实施率分别为14.7%和28.9%，低于美国高水平高校约37%的专利转化率。“如果不把源头创新列入到市场中，让它流动转化起来，我们只能去美国买技术。”宋瑞霖称。

此外，作为医药创新源头的关键要素，基础研究还面临孵化转化资金匮乏、支持资金占比低的难题。据PitchBook数据库统计，2016-2020年投资于中国各阶段医药和生物技术项目的风险投资累计金额已超过230亿美元，但用于支持基础研究成果产业转化和概念期项目种子孵化和天使车轮资金的占比仅为0.5%，交易笔数占比为7.4%，远远低于欧美领先国家普遍水平。

对此，宋瑞霖建议，由于政府资金有限，如果“重大新药创制”科技重大专项未来继续实施，应对早期研发的项目给予资金支持，而当项目长出“新苗”的时候，则应当让其接受市场的洗礼。

在顶尖生命科学和医学研究机构的数量方面，中国也存在较大进步空间。宋瑞霖表示，“国内在顶尖科研机构的数量有发展，要看到进步，5年增加了5家，但是从总数上比，与美国相差依然很大。”

宋瑞霖在演讲中提供的数据显示，2019年，中国前100生命科学研究机构数量较2015年增加5家，由原来的4家变为9家；前100医学研究机构数量较2015年增加4家，总数为5家。同期，美国前100生命科学研究机构总数为52家，前100医学研究机构总数则为62家。

（中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖。图片来源/2021新原力论坛）

以临床价值确定创新药的价格

2016年，在化学药品新注册分类改革方案中，我国药品监管机构首次正式提出“创新药”概念，定义为“在中国境内外未上市的药品”，范围由“中国新”转变为“全球新”。从药品注册分类看，即指新化学药品注册1类。

头豹研究院数据显示，1949-2008年，中国一类上市新药仅5个。2009-2018年，一类上市新药已达20个。

2018年3月，国家药品监督管理局（NMPA）成立，也是在这一年，国产创新药集中获批上市，中国开始跻身全球医药创新研发国家中的第二梯队。

2019年，首个完全由中国企业自主研发的创新药在FDA获批。2020年，中国创新药在研产品贡献率跃居全球第二。2021年上半年，我国批准创新药21个，超过了2020年全国审评通过的创新药数量，刷新了我国创新药审评记录。

然而，在中国创新药产业不断取得突破的同时，创新药也因为定价与支付机制多次引发舆论关注和业内讨论。

宋瑞霖在演讲中提到，除了要强化以临床价值为导向的药物创新，更关键的是，要在中国的创新药和中国医保报销制度之间建立平台和桥梁。

在他看来，从国家新药创制重大专项到药品审评审批都强调了创新药要以临床价值为导向，当创新药进入社会市场时，其价格也应当贯彻以临床价值为导向。

“我们的医保是基本医疗保险，如果都用来承担创新药的高投入、高风险、高价值，显然不现实。但现在固定的医保报销方式对创新药又不适合，因为报销比例固定，资金池有限，这种情况下只能降低单位药品的价格，但降低价格之后也会导致另一些问题的出现。”宋瑞霖说。

他指出，首先，譬如中国是一种药品的首个审批地，其定价将成为全球的价格标准，如果在中国定了低价，到了国外，该药物的价格就不可能超过中国定价，药企会因此失去价格的主动权；第二，当投资不能得到回报时，投资将不会继续。不能因为资金不足，就让创新药失去应有的价值，这个逻辑不成立。

“我们需要建立多元的支付体系，目标是减少人民群众的用药支出。政府出自己能出的那部分，让商业保险、慈善机构、企业捐赠结合起来负担一部分，尽量降低个人支付部分，制定合理的比例。”宋瑞霖呼吁，“以临床价值确定创新药的价格，根据支付能力确定支付比例，必须要建立一套符合创新成本构成和价值的市场支付体系。”