亚盛医药董事长杨大俊:真正做创新药的企业,别总想着弯道超车、走捷径

杜苏敏
2021-09-30 16:10:25
来源: 时代周报
做创新药没有捷径

“真正做创新药的企业,该走的路其实都一样,我们千万别想着可以弯道超车、走捷径,其实是没有的。”近日,在第六届中国医药创新与投资大会期间,亚盛医药(06855.HK)董事长兼CEO杨大俊在接受时代周报等媒体采访时表示,“全世界难做的问题到了中国一样难做,一样要经过8年甚至10年以上,一定要把该做的、安全的、有效的所有过程全部走完,才能真正把研究做实做深做透,做出真正有效的药物。”

作为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司,亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台,现已构建包括8个进入临床阶段1类小分子新药产品的丰富管线,包括抑制Bcl-2、IAP或MDM2-p53等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂;新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。

2019年10月,亚盛医药登陆港交所,成为港交所小分子创新药第一股。2021年上半年,亚盛医药实现收入1296.5万元,同比增长396.17%;报告期内,集团因来自Unity的知识产权许可费收入而产生1296.5万元的收益,而去年同期为260万元。

尽管候选产品尚未正式获批上市,暂无通过销售药品产生收益,但从研发管线来看,亚盛医药的细胞凋亡管线已进入全面推进期,商业化落地在即。

截至目前,亚盛医药共有包括HQP1351、APG-2575、APG-1252及APG-115四个在研新药,共获得12项美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认证,以及2项审评快速通道资格。其中,获得FDA审评快速通道资格的分别是用于治疗耐药性慢性髓性白血病的HQP1351和用于经肿瘤免疫治疗后复发/难治性不可切除/转移性黑色素瘤患者的APG-115。

HQP1351(奥雷巴替尼)是亚盛医药的核心产品,已在中国递交新药上市申请,并获纳入优先审评和突破性治疗品种。如申请获批,HQP1351将会成为中国首个推出市场的第三代BCR-ABL抑制剂。

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(亚盛医药董事长兼CEO杨大俊)

孤儿药又称为罕见药,是专门用于治愈或治疗罕见疾病的特效药物。目前,世界各国对于罕见病的定义和标准不一。以美国为例,罕见病为患病人口在美国保持在20万以内,或者患病率在1/1500的疾病。世界卫生组织则将罕见疾病定义为“罹病人数占总人口0.65‰到1‰之间的疾病或病变”。

1983年,美国出台《孤儿药法案》,由政府提供经济支持,有效鼓励药企研发罕见病药物。根据该法案,FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。期间,该药物仅由原研发企业独家生产销售,FDA不再批准其他具有相同适应症的药物。目前,目前全世界已知的罕见病约有7000种,患者总人数预估达到3亿人,有药可医的却不足5%。

相比之下,中国近年来也愈发重视罕见病的诊治和研发,但仍存在疾病定义不明确、基础研究不足等挑战。

9月上旬,中国罕见病/孤儿药定义第三次多学科专家研讨会上发布了《中国罕见病定义研究报告2021》,首次提出“中国罕见病2021年版定义”,即应将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”列入罕见病。不过,业内人士认为,这一定义能否获得广泛认可还需要经过时间检验。

在第六届中国医药创新与投资大会期间,国家药监局药审中心副主任周思源在发表演讲时指出,国内目前的药物创新主要集中在少数几个治疗领域,对罕见病和儿童用药研发关注度不够。

根据周思源在演讲中提供的数据,2018年至2020年我国批准的39个创新药中,first in class新药仅有2个,且无罕见病药物。相比之下,FDA同期批准的160个创新药中,first in class新药有60个,罕见病药物达86个,占比54%。

越来越多的企业投入罕见病新药研发,但由于罕见病药物自带的巨额研发、单病种患者人数有限等属性,因此从企业到投资机构再到普通老百姓,对罕见病药仍存在较大的认知偏差。如何从商业价值和公共价值的角度去理解企业对罕见病药的研发和投入则成了关键。

“美国FDA对于孤儿药的支持,是支持多种创新药政策的手段之一。做肿瘤药孤儿药或者罕见病药的,并不是因为患者少,或者这个药只能治疗单一一种疾病。”杨大俊对时代周报记者指出,“比如大部分PD-1药品,它第一个批准的适应症多是有孤儿药的认证,但并不意味着只有这一个适应症。这是目前大众对孤儿药或罕见病药的理解误区。其次,中国和美国在罕见病的定义上存在较大差异,所以会出现表面数据的差异。一旦中国对孤儿药或者罕见病药有了明确定义之后,我相信,会有越来越多的由中国企业开发的孤儿药、罕见病药获批上市。”

随着核心候选药物HQP1351上市进程的不断推进,亚盛医药的商业化布局亦陆续启动。今年7月,亚盛医药与信达生物(01801.HK)共同宣布达成2.45亿美元战略合作,合作内容就涉及HQP1351在中国的共同开发和共同商业推广、APG-2575联合临床开发及股权投资等多领域。

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