分子医学专家肖瑞平谈阿茨海默新药：花22年不稀奇

史成超

2019-11-04 21:21:46

来源: 时代财经

“我认识耿美玉教授，她花了22年的心血研发这款药，这个一点都不稀奇。”

日前，中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药通过药监局申请，该药可明显改善轻度至中度阿尔茨海默病患者认知功能，填补了全球阿尔茨海默病治疗领域17年无新药上市的空白。其研发之路也是一波三折，引发对中国原创药物研制的广泛关注。

11月4日，腾讯医典携手出版全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》旗下的《NEJM 医学前沿》，打造了首届腾讯医学ME大会，分子医学专家肖瑞平在大会期间接受了时代财经等媒体的采访，对中国新药研制产业发表了自己的看法。

肖瑞平在ME大会上发表演讲。来源：ME大会官方

肖瑞平是世界权威医学刊物《新英格兰医学杂志》（NEJM）副主编，《NEJM 医学前沿》执行主编，北京大学终身讲席教授。她将转化医学的概念成功引入中国，筹建了北京大学分子医学研究所并担任所长，搭建了我国心血管科学研究与国际接轨的桥梁。以下内容由时代财经根据对肖瑞平的采访内容整理而成。

问：中国正在哪些药物的研发上面发力？是否正在迎头赶上？

肖瑞平：新药方面国内外的差距还是很大，但我国临床研究和药物研发这些年有很大进展。从临床试验数量来看，我们今年取得了迅猛增长，大概占全球4%。尽管数字听起来非常小，但如果看它的增长曲线，你会充满信心，它真的是在突飞猛进。

为什么会有这样的进步？一是国家政策。“健康中国”的号召让人们意识到中国必须从医药大国变成医药强国。近年来，中国在R&D的投入方面政府支持力度很大，有很多临床研究中心从事临床试验，发掘新的药物、新的器材等。

此外，我们国家的队伍也成长起来了，有自己培养，也有很多是引进的人才，这对我们的临床研究队伍也带来非常大的提升。

另一个重要方面，国家推出了很多计划，比如慢病计划、精准医疗等，都是针对临床研究的。医生手上有了资源，有了课题，社会又有需求，当然就有很好的进展。加上我国医药行业日益成熟，新药专项从2008年开始到现在取得了很大的成果。

即使有这么多的进步，现在我们只是刚刚起步。我们国家去年第一个在全球首先批准的一类新药罗沙司他，是上海瑞金医院陈楠教授团队主持的3期临床试验，这是一个治疗肾性贫血的药。

最近还有一些好消息，有一些我们新药专项的项目现在已经成了一类新药，比如上海药物所的耿美玉教授，她研制的GV-971是治阿尔茨海默症的，已经被条件性审批通过。还有一款治疗银屑病的一类新药，有新靶点和新机制，也通过了。

这是屈指可数的几个例子，但这是很好的开端，真的有自己的创新了，有自己的一类新药了。所以我觉得差距会越来越小。

问：国家药监局刚刚批准了阿尔兹海默症的新药上市，公众很对此非常关注。目前中国要想诞生更多这样的新药，应该要做哪些工作？

肖瑞平：我国在新药方面是短板，主要原因是起步晚。新药一定要有创新，只有新靶点、新通路，才能有新药，没有前面的基础研究，就不可能有新药。这有一个积累过程，所以我们还要加强发现和发明，才能够在这个基础上加强转化，变成新药。

我认识耿美玉教授，她花了22年的心血研发这款药。这个一点都不稀奇，平均做一款新药，即使在欧美发达国家也要14.7年。

问：转化医学具体是怎么去推动中国药物研发加速的？

肖瑞平：基础医学主要研究我们生命的原理和本质现象，比如细胞周期调控。而临床医学是解决临床问题的，比如说一个人的机能出现紊乱，就会生病。

转化医学相当于桥梁，把二者高度连接起来。我是学习临床医学出身，但已经从事转化医学很多年，我认为转化医学对于新药研发是必由之路。

有新的药物靶点才有新的药物，靶点是从基础研究而来，然后通过很长时间动物实验，最后回归到人体，变成产品。不管是药物也好，还是诊断指标也好，都要经过很多年的转化研究。

而对于转化来说，不光是药物、诊断和治疗，还有很多医疗细节、医疗仪器，比如说在心血管系统我们要放很多支架，这就涉及到转化医学问题，哪些材料跟人体匹配，能够预防斑块复发、再生，也是要经过很多动物实验，才能用到人体。转化医学涉及方方面面。

问：在新药研发上，中国除了创新外还要做哪些方面的工作？

肖瑞平：除了创新之外，在法规法则上，我觉得还要进一步跟国际接轨。我们已经迈开了步子，现在用国际标准做各种审批，流程已经有了，如何加快、完善这个过程，对我国新药研发非常重要，是基础设施问题。

此外，还有各个环节，包括资本的投入。做新药离不开资本，新药研发是整个社会的分工合作，是一个大的链条。

问：医疗养生内容是科学谣言的一个重灾区，中国有很多大爷大妈很喜欢转发养生谣言的内容，这是中国特色还是普遍现象？中国的医学科普与发达国家差距在哪里？

肖瑞平：我在美国待了20多年。美国关于健康、医学方面的科普很多，大多来自官方渠道。比如说我工作过的美国国立卫生研究院，在研究院网站，各种宣传的渠道里面都有很多科普知识。

美国的心脏协会、肿瘤协会、糖尿病协会，都肩负着科普的重任。美国有各种各样的科普途径，渗透到社会的各个角落，从小学、中学、大学，都有科普的渠道。

但在中国，医疗养生很多所谓的科普是“迷信”。有时候一些传言、秘方，大家信以为真，这真的会伤害我们的健康，耽误我们的病情。

我觉得腾讯在做的腾讯医典平台非常有价值，我们《新英格兰医学杂志》中文版也肩负着科普的重任。现在有很多医生、科学家跟我们一起做这件事情，他们写评论、体会和医疗故事，都能够很好地教育我们老百姓，教育我们的医者和患者。

问：大多数医生的日常工作是非常繁忙的，从医生的角度而言，做科普的动力来自哪里？

肖瑞平：做科普，我们的理念一定是信息准确、可靠、及时、便利。医者在很沉重的医务工作的基础上，还肩负着科普的任务，这是义不容辞的。

对于医生来说，尽管每个人的理解可能不一样，但是很多医生都有救世情怀，这是我们的职业思维和理念。我们还是希望能够为广大老百姓服务，让自己的生命更有价值，让我们做的事情更有价值。

这是医生群体参与医学科普唯一的动力，也是唯一的回报。